补体系统是先天免疫的重要组成部分，也是科学研究的热点前沿领域。它如同维系免疫稳态的“跷跷板”。只有保持平衡，才能发挥保护作用，一旦失衡或过度活化，补体便可能由“防”转“攻”，参与炎症反应、免疫损伤及组织器官损害过程。补体系统异常与多种疾病密切相关，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、IgA肾病、全身型重症肌无力（gMG）、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）等。
从“机制”到“数智”，三届补体日持续拓宽科学疆界
随着作用机制不断被揭示，补体科学正推动相关疾病从机制认知迈向精准干预。8月22日是补体日，第三届中国补体日学术大会在北京举行。作为中国首个聚焦补体科学、横跨多疾病领域的学术盛会，大会持续汇聚全球顶尖专家学者，已成为我国补体科学乃至罕见病领域具有重要影响力的学术交流平台。本届大会以“聚焦补体，罕见新生”为主题，汇聚超250位国内外专家学者，覆盖肾脏、血液、神经免疫、免疫、移植等领域，围绕前沿研究、临床转化、疾病诊疗及长期管理的全价值链展开深入交流，以补体科学之力，重塑罕见病诊疗格局。
在前两届丰硕成果的基础上，本届大会进一步拓展议题的深度与广度：国际专家系统解析补体通路及作用机制，探讨补体科学在罕见病之外更多疾病领域的应用潜力；来自血液、肾脏及神经免疫领域、风湿免疫、移植的专家结合国际学术大会的前沿进展，聚焦临床研究方法学与前沿技术创新等热点议题，从关键临床问题凝练、高质量研究设计及长期随访队列建设等角度展开深入探讨；同时，还引入了前沿的人工智能（AI）议题，展示包括全球首个符合中国人群特点的罕见病大模型“协和·太初”等 AI技术在快速识别、辅助诊断、临床研究等方面的创新实践。
作为中国罕见病领域的领军专家，北京协和医院院长张抒扬教授表示，随着补体机制研究不断深入、创新治疗持续发展，补体相关疾病的诊疗正从“单病单治”迈向“异病同源、异病同治”的新阶段。令人欣喜的是，越来越多的中国声音登上国际学术舞台，也听到越来越多中国罕见病患者在接受治疗后的心声。这些声音与学术进展交相辉映，共同书写着中国补体领域的当下与未来。每一份学术成果的背后，都承载着患者和家庭的期盼；每一次科学探索与创新突破，都有可能进一步转化为临床实践的进步，成为改变患者生命轨迹的力量。
“异病同源”：补体科学重塑血液、肾脏与神经免疫罕见病治疗格局
近年来，补体科学不断发展，从机制探索到靶向治疗应用，研究成果正加速转化为临床价值。多种补体相关罕见病“异病同源”——虽跨越血液、神经、肾脏、风湿免疫、移植等领域，却具有共同的补体异常机制。而随着各疾病领域的专家对补体机制认识不断深入，以及治疗手段持续迭代、跨学科研究与协作日益深化，补体相关疾病诊疗正从机制认知走向精准干预，从经验管理迈向规范化全病程管理，为患者带来更稳定的疾病控制、更良好的治疗便利性和更持久的临床获益。
华中科技大学同济医学院附属协和医院院长、血液病学研究所所长胡豫教授表示，没有科研创新，临床技术将难以持续进步。随着补体介导疾病发病机制不断被揭示，补体靶向治疗快速发展，推动相关疾病的诊疗模式从传统支持性治疗逐步迈向精准干预。以 PNH 为代表，创新靶向治疗的应用推动补体医学从机制探索真正走向临床获益，为更多血液疾病患者的长期疾病管理和高质量生存带来了新的希望。
中华医学会肾脏病学分会候任主任委员、复旦大学附属中山医院肾内科主任丁小强教授表示，补体科学正从基础机制研究加速走向临床实践，推动肾脏疾病诊疗从传统病理分型迈向机制驱动的精准医学时代。从aHUS、C3G等典型补体介导疾病，到 IgA肾病、狼疮性肾炎及ANCA相关性血管炎，补体研究不仅深化了疾病机制认知，也促进了诊断检测、患者分层和靶向治疗的发展。可以预见的是，生物标志物、真实世界证据及人工智能工具不断赋能补体科学，有望构建覆盖早期识别、精准分层、个体化干预和长期管理的完整诊疗体系，让更多患者获益。
复旦大学附属华山医院副院长、神经内科主任医师赵重波教授指出，从今年欧洲神经病学学会大会（EAN）公布的前沿进展可以看到，补体靶向治疗为gMG患者带来了更多明确的获益。同时，AI、虚拟现实（VR）等新技术也为全病程管理带来更多可能。例如，华山医院开发的VR沉浸式体验可以模拟 gMG患者视力障碍、肌无力等真实状态，帮助公众更直观地理解疾病负担。未来，创新治疗与数智化管理将进一步协同，帮助更多患者实现病情长期稳定，回归正常生活。
链接全球：中外同频共绘补体未来
本届大会立足中国、链接全球，汇聚来自多个国家和地区的补体领域专家，围绕全球前沿研究与临床实践展开深入交流。巴黎乔治·蓬皮杜欧洲医院的 VéroniqueFrémeaux-Bacchi 教授从补体通路机制与疾病同源性出发，深入解析补体通路及临床致病性，包括近末端补体通路抑制的差异、感染风险等。Monash Health肾脏科专科医生 Jessica Ryan、英国利兹圣詹姆斯大学医院肿瘤研究所血液科顾问医师 RichardKelly、泛亚多发性硬化治疗和研究委员会中心组织委员会成员 JinNakahara 等专家则结合不同国家的医疗环境与丰富的临床实践，与中国专家共同讨论补体相关疾病的诊疗痛点，并从长期获益及科研破题视角，分享值得借鉴的解决思路与经验，以及 AI 等创新技术对于提升补体相关罕见病诊疗水平起到的重要作用。
通过多学科、多领域的深入研讨，大会进一步明确了补体医学未来发展的重点方向：持续深化补体机制与治疗靶点研究，加强生物标志物及真实世界证据积累，推动多学科协作与诊疗规范建设，并探索人工智能等创新技术在疾病识别和长期管理中的应用。以张抒扬教授为代表的中外顶尖专家表示，补体日已成为连接全球前沿与中国实践的重要平台，期待未来持续汇聚国际智慧，促进跨学科创新，见证更多原创成果和临床突破，共同推动补体科学迈向更广阔的未来。
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